La Agencia Nacional Francesa para la Seguridad de los Medicamentos (ANSM) autoriza un ensayo clínico de Leucettinib-21, un fármaco para corregir los déficits cognitivos asociados al síndrome de Down (trisomía 21).
Tras años de investigación, se ha autorizado un primer ensayo clínico en voluntarios sanos y después en varios adultos con trisomía 21 o enfermedad de Alzheimer (fase 1) para comprobar la seguridad de Leucettinib-21, un medicamento desarrollado por Perha Pharmaceuticals con el apoyo de la Fundación Jérôme Lejeune. Comenzará a finales de 2023. El fármaco está diseñado para corregir déficits cognitivos y mejorar la calidad de vida y la independencia de personas con trisomía 21 y enfermos de Alzheimer.
Desde hace más de 10 años, la Fundación Jérôme Lejeune apoya financieramente, junto con otros socios (ANR, FUI, France 2030, Bpifrance, Consejo Europeo de Innovación), los trabajos de investigación del Dr. Laurent Meijer, de la empresa de biotecnología Perha Pharmaceuticals, con vistas a desarrollar un candidato a fármaco para personas con trisomía 21.
El candidato a fármaco de Perha Pharmaceuticals, Leucettinib-21, fue seleccionado según varios parámetros: seguridad in vitro e in vivo, biodisponibilidad oral, propiedades farmacológicas favorables y sólida propiedad intelectual. Su acción debería normalizar la actividad de la proteína derivada del gen DYRK1A localizado en el cromosoma 21, por triplicado en la trisomía 21(en lugar de por duplicado). La actividad excesiva de esta enzima genera una serie de trastornos, entre ellos un déficit cognitivo asociado a la trisomía 21. También está implicada en el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer.
Leucettinib-21 es una molécula inspirada en una sustancia natural producida por una esponja marina, Leucetta microraphis. Tras seleccionar y optimizar el compuesto, las pruebas preclínicas concluyeron que Leucettinib-21 era seguro en animales, a dosis muy superiores a las que se administrarían a los seres humanos.
Desde que la ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament), Leucettinib-21 entra ahora en un ensayo clínico de fase 1: un estudio de seguridad y farmacología en el que participan 96 voluntarios sanos, 12 adultos con trisomía 21 y 12 pacientes con enfermedad de Alzheimer. Este ensayo clínico trata de comprobar que el compuesto se tolera bien. Comenzará a finales de 2023 o principios de 2024.
Para Grégoire François-Dainville, Director de la Fondation Jérôme Lejeune, “se ha dado un nuevo paso en la búsqueda de un tratamiento para los trastornos cognitivos asociados al trisomía 21 y a la enfermedad de Alzheimer. En nombre de todas las personas con trisomía 21 a las que apoyamos y en nombre de la Fondation Lejeune, quiero expresar mi gran gratitud a los equipos de Perha Pharmaceuticals. La Fundación Lejeune se enorgullece de estar asociada a este notable hito en la carrera por un candidato a fármaco. Aún no está todo ganado, y sólo al final de un viaje apasionante sabremos con certeza si este candidato a fármaco puede utilizarse con eficacia y seguridad. Sin embargo, a fuerza de intuición, perseverancia y confianza, crece la esperanza de que será posible corregir la discapacidad intelectual y dar mayor autonomía a las personas con trisomía 21 ».
Acerca de la Fundación Jérôme Lejeune
La Fondation Jérôme Lejeune está reconocida como organización benéfica desde 1996. Trabaja en favor de las personas con discapacidad intelectual genética (trisomía 21, Williams-Beuren, X-frágil, Cri du Chat, Smith Magenis, síndrome de Rett y síndrome de Angelman, retraso mental inexplicable, etc.). Al servicio de los pacientes y sus familias, persigue tres misiones: la investigación, la asistencia y la defensa de la vida y de la dignidad humana.
Desde hace más de 25 años, la Fundación Jérôme Lejeune se dedica a la investigación terapéutica de la trisomía 21 y otras discapacidades intelectuales genéticas.
Acerca de Perha Pharmaceuticals
Perha Pharmaceuticals es una empresa biotecnológica cuyas actividades se centran principalmente en el desarrollo de moléculas capaces de limitar la acción problemática de determinadas proteínas (quinasas). Fundada por el Dr. Laurent Meijer en 2019 y con sede en Roscoff, la empresa tiene como objetivo identificar, optimizar y caracterizar principios activos procedentes de organismos marinos.
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